图片 1

推进神经疾病基因疗法开发,辉瑞跟投

目前,这些
AAV基因治疗产品主要适用于严重遗传性疾病。预计2019年,该公司的一项治疗遗传性视网膜疾病的药物就将进入临床试验。

过去一个月里,基因疗法领域不断升温,多家大型生物医药公司通过并购专攻基因疗法的生物技术公司来布局基因疗法的开发。继罗氏收购明星基因疗法公司Spark
Therapeutics之后,渤健日前以8亿美元的数额收购开发治疗眼科疾病基因疗法的Nightstar
Therapeutics。而今日,辉瑞宣布与基因疗法新锐公司Vivet
Therapeutics达成合作:辉瑞收购Vivet公司15%的股权,并确保了辉瑞未来有整体收购Vivet的独家选择权。

不同于以往针对神经系统淀粉样变、Tau蛋白等靶点新药,Prevail带来了更深入、更精细的全新研发策略:细化了目标适应症,专门针对那些由溶酶体功能障碍相关的特定基因变异引起的神经退行性疾病。溶酶体功能相关特定基因突变,可见于各临床亚型的帕金森病、某些类型的阿茨海默病、以及额颞叶失智症等。

AAV技术图解(图片来自官网)

肝细胞中编码ATP7B蛋白的基因缺陷,使铜的正常胆汁排泄途径失效,导致肝脏和其它器官中过量铜的积累。WD的现有疗法对于许多患者或疗效不佳,或伴有显著的副作用。若未经治疗,WD会导致多种严重程度不一的症状,包括肝纤维化和肝硬化,以及神经和精神症状,这可能是致命的,并且只能通过肝移植治愈。VTX801使用新型改造的AAV载体将ATP7B基因的短小功能型版本转运到携带缺陷基因的肝细胞中,并被转录为治疗性蛋白,有望恢复铜代谢、减少肝脏损伤和改善肝功能。

3月27日,神经疾病基因疗法新锐Prevail
Therapeutics宣布获得5000万美元B轮融资,将用于推进公司管线内基因疗法产品的开发。Prevail
Therapeutics是一家致力于开发针对帕金森病和其他神经退行性疾病生物疗法的公司。据悉,2018年3月,Prevail
Therapeutics完成了7500万美元的A轮融资。

原标题:Viking领投、辉瑞跟投,4D Molecular Therapeutics
完成9000万美元B轮融资

▲Vivet的产品研发管线(图片来源:Vivet官网)

创鉴汇 / 报道

本轮融资由 Viking 全球领投,跟投方包括 ArrowMark Partners、Janus
Henderson 投资、辉瑞风投、Biotechnology
价值基金等10家机构。随着这次B轮融资,跟投方 ArrowMark Partners
的投资主管 Tony Yao 加入了公司董事会。

图片 1

本轮融资由老股东奥博资本、 Pontifax、RA Capital Management、 EcoR1
Capital、Omega Funds、BVF Partners 、Boxer Capital、Adage Capital
Management、Alexandria和Surveyor Capital、艾伯维风险投资基金(AbbVie
Ventures)共同投资。

发表评论

电子邮件地址不会被公开。 必填项已用*标注

标签:, ,
网站地图xml地图